Marysia z Brenna otrzymała najdroższy lek świata

Udało się! Dzięki tysiącom osób zaangażowanym w zbiórkę pieniędzy dla Marysi i zebraniu 9,5 mln zł, Marysia Drożdżyńska w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie otrzymała 11 stycznia lek oparty na terapii genowej.

O Marysi Drożdżyńskiej pisaliśmy niejednokrotnie informując o postępach w zbiórce pieniędzy dla niej i relacjonując wiele wydarzeń. Przypomnijmy tylko, że dziewczynka przyszła na świat 9 stycznia 2021 roku. Diagnoza o tym, że choruje na SMA typu 1, czyli najcięższego, padła 2 lutego. Z kolei już 18 lutego rodzina Marysi założyła zbiórkę w celu uzbierania 9,5 mln zł na nierefundowany lek o nazwie Zolgensma.

Zaczęła się walka o życie i zdrowie Marysi, która trwała 8 miesięcy. Dokładnie 15 listopada ogłoszono zakończenie zbiórki. Po tej wspaniałej wiadomości, Marysia wraz z rodzicami wyprowadziła się z rodzinnego Brenna do samodzielnego mieszkania, by nie mieć żadnego kontaktu z innymi osobami, a tym samym nie doprowadzić do groźnej infekcji opóźniającej terapię.

Pod koniec grudnia cała rodzina wyjechała do Lublina. Tutaj, pod okiem lekarzy dziewczynka była przygotowywana do podania leku. Po przejściu szeregu badań, w końcu nastąpiła długo oczekiwana chwila. We wtorek, 11 stycznia, dwa dni po swoich pierwszych urodzinach, otrzymała dawkę upragnionego leku. Lek podawany jest dożylnie, a do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Jak informuje producent, terapia znacznie podnosi poziom brakującego w organizmie białka SMN już w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania, a jego poziom staje się porównywalny z poziomem u osoby zdrowej.

Im wcześniej jednak zostanie zastosowana terapia, tym lepiej. Z czasem bowiem choroba zaczyna siać coraz większe spustoszenia w organizmie. Marysia w Lublinie pozostanie jeszcze przez około dwa miesiące, bo musi być cały czas pod opieką specjalistów. Przed nią także jeszcze długa rehabilitacja.

Najważniejsze jest jednak to, że dzięki zaangażowaniu wielu osób, udało się osiągnąć upragniony cel. – To wszystko dzięki Wam – dziękujemy za każde słowo wsparcia, za każdą złotówkę oraz za każde udostępnienie. Dziękujemy za to że byliście, jesteście i mamy nadzieję, że dalej będziecie  – napisali na Facebooku Alicja i Mikołaj, rodzice Marysi.